Нусинерсен Фармасинтез

Препарат Нусинерсен Фармасинтез применяется для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) 5q у взрослых и детей в возрасте от 0 до 18 лет.

Не применяйте препарат Нусинерсен Фармасинтез: • если у Вас или Вашего ребенка аллергия на нусинерсен или любые другие компоненты препарата (перечисленные в разделе 6 листка-вкладыша).

Всегда применяйте препарат в полном соответствии с рекомендациями лечащего врача. При появлении сомнений посоветуйтесь с лечащим врачом. Рекомендуемая доза: Рекомендуемая доза препарата Нусинерсен Фармасинтез составляет 12 мг (5 мл) на одно введение. Препарат Нусинерсен Фармасинтез вводится: • в первый день лечения, день 0; • затем в день 14, день 28 и день 63; • затем один раз в 4 месяца. Путь и (или) способ введения Препарат Нусинерсен Фармасинтез вводится путем инъекции в нижнюю часть спины. Эта инъекция, называемая люмбальной пункцией, выполняется путем введения иглы в пространство вокруг спинного мозга. Инъекцию сделает врач, имеющий опыт проведения люмбальных пункций. Вам или Вашему ребенку также могут ввести дополнительный препарат, чтобы Вы или Ваш ребенок расслабились или уснули во время инъекции. Продолжительность терапии Врач скажет Вам, как долго Вам или Вашему ребенку нужно вводить препарат Нусинерсен Фармасинтез. Не прекращайте терапию препаратом Нусинерсен Фармасинтез до тех пор, пока врач не скажет Вам сделать это. Если Вы или Ваш ребенок пропустили инъекцию препарата Нусинерсен Фармасинтез Если Вы или Ваш ребенок пропустили введение препарата Нусинерсен Фармасинтез, сообщите об этом врачу, чтобы Вам ввели препарат Нусинерсен Фармасинтез как можно скорее. При наличии вопросов по применению препарата обратитесь к лечащему врачу. Рекомендуемая доза препарата Нусинерсен Фармасинтез составляет 12 мг (5 мл) на одно введение. Терапию препаратом Нусинерсен Фармасинтез следует начинать как можно раньше после постановки диагноза с использованием 4 нагрузочных доз в первый день лечения (день 0), на 14, 28 и 63 день лечения. Далее следует вводить поддерживающую дозу 1 раз в 4 месяца. Продолжительность лечения Препарат Нусинерсен Фармасинтез должен применяться постоянно и длительно. Необходимость в продолжении терапии должна оцениваться лечащим врачом на основании клинического состояния пациента и ответа на терапию. Пропущенные или отсроченные введения В случае отсрочки или пропуска введения нагрузочной или поддерживающей дозы препарат Нусинерсен Фармасинтез следует вводить в соответствии со схемой, приведенной в Таблице 1. Таблица 1. Рекомендации в случае отсрочки введения или пропуска дозы Отсроченная или пропущенная доза Время введения препарата Нагрузочная доза • Следует как можно скорее ввести отсроченную или пропущенную нагрузочную дозу с интервалом не менее 14 дней между дозами; последующие дозы следует продолжать вводить через предписанные интервалы начиная с момента введения последней дозы. Например, если третью нагрузочную дозу вводят на 30 дней позже, в день 58 (вместо дня 28 согласно первоначальной схеме), то четвертую нагрузочную дозу нужно ввести через 9 35 дней в день 93 (вместо дня 63 согласно первоначальной схеме) с последующим введением поддерживающей дозы через 4 месяца. Поддерживающая доза Время введения препарата От >4 до <8 месяцев с момента введения последней дозы • Следует как можно скорее ввести отсроченную поддерживающую дозу; затем • Следующую поддерживающую дозу следует ввести в первоначально запланированную дату при условии, что интервал между этими двумя дозами составляет не менее 14 дней*. От ≥8 до <16 месяцев с момента введения последней дозы • Следует как можно скорее ввести пропущенную дозу, а затем следующую дозу через 14 дней*. От ≥16 до <40 месяцев с момента введения последней дозы • Следует как можно скорее ввести пропущенную дозу, следующую дозу через 14 дней, а затем третью дозу еще через 14 дней*. ≥ 40 месяцев с момента введения последней дозы • Следует ввести все нагрузочные дозы по полной схеме с установленными интервалами (дни 0, 14, 28 и 63)*. *затем, в соответствии с приведенными выше рекомендациями, поддерживающую дозу следует вводить через 4 месяца после заключительной нагрузочной дозы и повторять каждые 4 месяца. Особые группы пациентов Взрослые пациенты Данные реальной клинической практики подтверждают эффективность нусинерсена у взрослых пациентов со СМА II и III типа, которая заключалась в улучшении или стабилизации двигательных функций (расширенная шкала оценки моторных функций больницы Хаммерсмит (HFMSE), тест 6-минутной ходьбы (6MWT), пересмотренный модуль оценки моторной функции верхних конечностей (RULM)) в течение 14 месяцев наблюдения у пациентов разного возраста и с разной степенью прогрессирования заболевания. Напротив, опубликованные исследования, оценивающие естественное прогрессирование заболевания, показывают снижение двигательной функции с течением времени у пациентов со СМА, не получающих лечение. 10 Клинические данные 7 субъектов со СМА II или III типа, достигших возраста ≥ 18 лет, в исследовании CS2 / CS12 / SHINE наблюдались в течение 5,3–6,8 лет, соответствовали результатам в реальной клинической практике. Данные о безопасности у пациентов взрослого возраста согласуются с известным профилем безопасности нусинерсена и профилем сопутствующих заболеваний, связанных с основным заболеванием (СМА). Пациенты пожилого возраста Опыт применения у пожилых пациентов старше 65 лет отсутствует. Пациенты с нарушением функции почек Применение нусинерсена у пациентов с почечной недостаточностью не изучалось. Безопасность и эффективность у пациентов с почечной недостаточностью не установлены, и такие пациенты должны находиться под пристальным наблюдением. Пациенты с нарушением функции печени Применение нусинерсена у пациентов с печеночной недостаточностью не изучалось. Метаболизм нусинерсена осуществляется без участия ферментов системы цитохрома P4504 в печени, в связи с чем маловероятно, что пациентам с печеночной недостаточностью потребуется коррекция дозы. Дети для взрослых. Способ применения Препарат Нусинерсен Фармасинтез предназначен для интратекального введения путем люмбальной пункции. Введение препарата должно проводиться медицинскими работниками, обладающими опытом выполнения люмбальных пункций. Препарат Нусинерсен Фармасинтез вводится в виде интратекальной болюсной инъекции в течение 1–3 минут с использованием иглы для спинальной анестезии. Не допускается проводить инъекцию на тех участках кожи, где имеются признаки инфекционного или воспалительного процесса. Перед введением препарата Нусинерсен Фармасинтез рекомендуется извлечь объем спинномозговой жидкости (СМЖ), эквивалентный вводимому объему препарата Нусинерсен Фармасинтез. В зависимости от клинического состояния пациента для введения препарата Нусинерсен Фармасинтез может потребоваться седация. Можно рассмотреть вопрос о применении ультразвукового (или иного визуализационного) контроля при интратекальном введении препарата Нусинерсен Фармасинтез, особенно у пациентов младшего возраста и у пациентов со сколиозом. 11 Только для одноразового использования. Инструкции по приготовлению лекарственного препарата перед применением 1. Необходимо визуально оценить состояние раствора до использования. Использовать можно только прозрачные и бесцветные растворы, не содержащие никаких частиц. Использовать внешние фильтры не требуется. 2. Приготовление и введение препарата Нусинерсен Фармасинтез должны осуществляться в асептических условиях. 3. Перед введением флакон следует достать из холодильника и согреть до комнатной температуры, не прибегая к внешним источникам тепла. 4. Если флакон не был открыт и раствор не использовался, флакон может быть возвращен в холодильник. После извлечения из холодильника и картонной пачки флакон может храниться при температуре не выше 25 °С в течение не более 30 ч. 5. Непосредственно перед введением центр пробки флакона протыкают иглой шприца и извлекают требуемый объем раствора. Раствор не следует разводить. В случае, если раствор не использовался в течение 6 ч после его набора в шприц, раствор следует утилизировать. 6. Все неиспользованное содержимое флакона следует утилизировать.

Подобно всем лекарственным препаратам препарат Нусинерсен Фармасинтез может вызывать нежелательные реакции, однако они возникают не у всех. введения препарата Нусинерсен Фармасинтез или после него. Большинство этих нежелательных реакций наблюдаются в течение 72 часов после процедуры. 5 Очень часто (могут возникать у более чем 1 человека из 10): • боль в спине; • головная боль; • рвота. Другие возможные нежелательные реакции, которые могут наблюдаться при применении препарата Нусинерсен Фармасинтез Частота неизвестна (исходя из имеющихся данных частоту возникновения определить невозможно): • серьезная инфекция, связанная с люмбальной пункцией (например, менингит); • гидроцефалия (накопление слишком большого количества жидкости вокруг головного мозга); • менингит, не вызванный инфекцией (воспаление оболочек спинного и головного мозга, которое может проявляться повышением тонуса мышц шеи, головной болью, повышением температуры тела, тошнотой и рвотой); • гиперчувствительность (аллергическая или похожая на аллергическую реакция, которая может проявляться отеком лица, губ или языка, сыпью или зудом); • арахноидит (воспаление оболочки, окружающей спинной мозг), который может вызывать боль в пояснице, а также боль, онемение или слабость в ногах. Сообщение о нежелательных реакциях Если у Вас или Вашего ребенка возникают какие-либо нежелательные реакции, проконсультируйтесь с врачом или медицинской сестрой. Данная рекомендация распространяется на любые возможные нежелательные реакции, в том числе на не перечисленные в листке-вкладыше. Вы также можете сообщить о нежелательных реакциях напрямую (см. ниже). Сообщая о нежелательных реакциях, Вы помогаете получить больше сведений о безопасности препарата. Российская Федерация Федеральная служба по надзору в сфере здравоохранения Адрес: 109012, г. Москва, Славянская площадь, д. 4, стр. 1 Телефон: +7 800 550 99 03 Электронная почта: pharm@roszdravnadzor.gov.ru или npr@roszdravnadzor.gov.ru Сайт в информационно-телекоммуникационной сети «Интернет»: https://www.roszdravnadzor.gov.ru/

Если Вы беременны или кормите грудью, думаете, что забеременели, или планируете беременность, перед началом применения препарата проконсультируйтесь с лечащим врачом. Желательно избегать использования препарата Нусинерсен Фармасинтез во время беременности и кормления грудью. Перед применением препарата Нусинерсен Фармасинтез Ваш лечащий врач должен провести оценку соотношения пользы и риска лечения.

Сообщите лечащему врачу о том, что Вы или Ваш ребенок принимаете, недавно принимали или можете начать принимать какие-либо другие препараты.

Перед применением препарата Нусинерсен Фармасинтез проконсультируйтесь с лечащим врачом. После введения препарата Нусинерсен Фармасинтез с помощью процедуры люмбальной пункции существует риск возникновения нежелательных реакций (см. раздел 3). Они могут включать головные боли, рвоту и боли в спине. Кроме того, при введении препарата с помощью этого метода могут возникнуть трудности у пациентов в ранней возрастной группе и пациентов со сколиозом (скрученным или искривленным позвоночником). Было показано, что другие препараты, которые относятся к той же группе лекарств, что и препарат Нусинерсен Фармасинтез, влияют на клетки крови, которые способствуют свертыванию крови. Перед тем, как Вам или Вашему ребенку будет назначен препарат Нусинерсен Фармасинтез, врач может принять решение о проведении анализа крови, чтобы убедиться в нормальном свертывании крови. Возможно, этот анализ не потребуется проводить при каждом введении препарата Нусинерсен Фармасинтез Вам или Вашему ребенку. Было показано, что другие препараты, которые относятся к той же группе лекарств, что и препарат Нусинерсен Фармасинтез, влияют на почки. Перед тем как Вам или Вашему 3 ребенку назначат препарат Нусинерсен Фармасинтез, врач может принять решение о проведении анализа мочи, чтобы убедиться в нормальной работе почек. Возможно, этот анализ не потребуется проводить при каждом введении препарата Нусинерсен Фармасинтез Вам или Вашему ребенку. У небольшого количества пациентов, получавших препарат Нусинерсен Фармасинтез, были зарегистрированы случаи развития гидроцефалии (накопления слишком большого количества жидкости вокруг головного мозга). Некоторым из этих пациентов для лечения гидроцефалии имплантировали устройство, называемое вентрикуло-перитонеальным шунтом. Если Вы заметили какие-либо симптомы, такие как увеличение размера головы, снижение уровня сознания, длительная тошнота, рвота или головная боль, или другие симптомы, которые вызывают у Вас беспокойство, пожалуйста, сообщите об этом Вашему врачу или врачу Вашего ребенка, чтобы он организовал необходимую помощь. Польза и риск продолжения введения препарата Нусинерсен Фармасинтез при наличии вентрикуло- перитонеального шунта в настоящее время неизвестны.

В клинических исследованиях не наблюдалось случаев передозировки, сопровождавшихся нежелательными реакциями. В случае передозировки нусинерсеном пациенту или его представителю следует дать указания обратиться за медицинской помощью при появлении любых признаков или симптомов, свидетельствующих о развитии нежелательных реакций.

Препарат Нусинерсен Фармасинтез не влияет или оказывает незначительное влияние на способность управлять автомобилем и использовать механизмы. Препарат Нусинерсен Фармасинтез содержит натрий и калий Данный препарат содержит менее 1 ммоль (23 мг) натрия и 1 ммоль (39 мг) калия на флакон объемом 5 мл, то есть по сути не содержит натрий и калий, и его можно вводить людям, соблюдающим диету с ограничением натрия.

Спинальная мышечная атрофия вызвана недостатком белка в организме, который называется «белком выживаемости двигательного нейрона» (SMN). Недостаток белка приводит к потере нервных клеток в спинном мозге, что приводит к слабости мышц плеч, бедер и верхней части спины. Это может также вызвать слабость мышц, необходимых для дыхания и глотания. Препарат Нусинерсен Фармасинтез помогает организму вырабатывать больше белка SMN, которого недостаточно у людей со СМА. Это уменьшает гибель нервных клеток и, таким образом, может улучшить мышечные функции. Если улучшение не наступило, или Вы или Ваш ребенок чувствуете ухудшение, необходимо обратиться к врачу.