Оркамби®

 , и для чего его применяют.  , и для чего его применяют. Препарат Оркамби  содержит два действующих вещества, ивакафтор и лумакафтор, и является препаратом из группы «Другие препараты для лечения заболеваний дыхательной системы. Этот препарат применяют для долгосрочной терапии муковисцидоза (МВ) у пациентов в возрасте 2 лет и старше, у которых наблюдается специфическое изменение (называемое мутацией F508del), затрагивающее ген белка, называемого регулятором трансмембранной проводимости при муковисцидозе (CFTR), который играет важную роль в регуляции тока слизи в легких. У людей с этой мутацией синтезируется дефектный белок CFTR. Клетки содержат две копии гена CFTR. Препарат Оркамби  применяется для лечения пациентов с мутацией F508del в обеих копиях (гомозиготных). Страница 2 из 10 Лумакафтор и ивакафтор работают вместе, чтобы улучшить функцию дефектного белка CFTR. Лумакафтор увеличивает количество доступного CFTR, а ивакафтор помогает дефектному белку работать более нормально. Если улучшение не наступило или Вы чувствуете ухудшение, необходимо обратиться к врачу. Препарат Оркамби  , гранулы, применяется для лечения муковисцидоза (МВ) у детей в возрасте от 2 лет и старше гомозиготных по мутации F508del в гене CFTR. (Эффективность и безопасность комбинации ивакафтор+лумакафтор установлена только у пациентов с муковисцидозом, гомозиготных по мутации F508del в гене CFTR). 2. О чем следует знать перед тем, как Ваш ребенок начнет прием препарата Оркамби  . Не принимайте препарат Оркамби  : • если у Вашего ребенка аллергия на ивакафтор, лумакафтор или любые другие компоненты препарата (перечисленные в разделе 6 листка-вкладыша). • если ребенку еще не исполнилось 2 лет.

 .  . Всегда давайте препарат Вашему ребенку в полном соответствии с указаниями лечащего врача Вашего ребенка. При появлении сомнений посоветуйтесь с лечащим врачом. Рекомендуемая доза Рекомендуемая доза для пациентов в возрасте 2 лет и старше представлена в таблице ниже. Препарат Оркамби принимается утром и вечером (с интервалом 12 часов) с жиросодержащей пищей. Существуют различные дозировки препарата Оркамби в зависимости от возраста и массы тела ребенка. Убедитесь, что Ваш ребенок получил правильную дозу (см. ниже). Возраст Вес Препарат Доза Утро Вечер От 2 до 5 лет <14 кг Оркамби , 125 мг + 100 мг, гранулы в саше 1 саше 1 саше ≥14 кг Оркамби , 188 мг + 150 мг, гранулы в саше 1 саше 1 саше Особые группы пациентов Страница 6 из 10 Пациенты с печеночной недостаточностью Если у Вашего ребенка имеются проблемы с функцией печени средней или тяжелой степени тяжести, врач Вашего ребенка может назначить препарат Оркамби в сниженной дозе, поскольку печень Вашего ребенка не будет выводить его так быстро, как у людей с нормальной функцией печени. • Нарушение функции печени средней степени: доза препарата может быть снижена до 1 саше утром и 1 саше через день вечером. • Нарушение функции печени тяжелой степени: доза может быть снижена до 1 саше в сутки или реже утром. Препарат не следует принимать вечером. Применение у детей Не давайте препарат ребенку, если ему еще нет 2 лет. Путь и (или) способ введения Препарат Оркамби  предназначен для приема внутрь. Каждое саше предназначено только для однократного применения. Вы можете начать давать своему ребенку препарат Оркамби  в любой день недели. Применение гранул препарата Оркамби  : • Взять саше с гранулами в руки таким образом, чтобы линия разреза находилась вверху. • Аккуратно встряхнуть саше для равномерного распределения содержимого. • Оторвать или отрезать саше по линии разреза. • Смешать все содержимое саше с одной чайной ложкой (5 мл) соответствующей возрасту мягкой пищи или жидкости. Еда или жидкость должны быть комнатной температуры или холоднее. К примерам соответствующей возрасту мягкой пищи или жидкости относятся пюре из фруктов или овощей, ароматизированный йогурт, яблочное пюре, вода, молоко, грудное молоко, детская смесь или сок. • После смешивания сразу же дать препарат Вашему ребенку. Если это невозможно, дать его в течение часа после смешивания. Убедитесь, что вся смесь употреблена сразу и полностью. • Жиросодержащую пищу следует давать ребенку непосредственно перед приемом препарата или сразу же после него (некоторые примеры продуктов приведены ниже). Для достижения необходимого уровня лекарственного препарата в организме важно принимать препарат Оркамби  с жиросодержащей пищей. Пища и легкие закуски, рекомендуемые в руководствах по МВ, или еда, рекомендуемая в стандартных руководствах по питанию, содержат достаточное количество жира. Примеры жиросодержащих пищевых продуктов включают в себя пищу, приготовленную со сливочным маслом или другими видами масла, а также пищу, содержащую яйца. Примеры других жиросодержащих продуктов: • Сыр, грудное молоко, детское питание, цельное молоко, цельномолочные продукты • Мясо, жирная рыба • Авокадо, хумус, продукты на основе сои (тофу) • Питательные батончики или напитки Страница 7 из 10 Продолжительность лечения Важно давать ребенку препарат Оркамби  каждый день, пока лечащий врач Вашего ребенка не отменит лечение. Если Ваш ребенок принял препарата Оркамби  больше, чем следовало Обратитесь к лечащему врачу Вашего ребенка за консультацией. По возможности носите препарат и данную инструкцию Вашего ребенка с собой. У Вашего ребенка могут развиваться нежелательные реакции, в том числе реакции, описанные в разделе 4. Если Вы забыли дать ребенку препарат Оркамби  Дайте ребенку пропущенную дозу, если с момента предполагаемого приема прошло меньше 6 часов, с жиросодержащей пищей. В противном случае дождитесь времени приема следующей запланированной дозы, как обычно. Не давайте ребенку двойную дозу, чтобы компенсировать пропущенную дозу. Если Вы прекратили давать ребенку препарат Оркамби  Давайте ребенку препарат Оркамби  в течение периода, рекомендованного врачом Вашего ребенка. Прекратите давать препарат только в том случае, если Вам рекомендует это сделать лечащий врач Вашего ребенка. Препарат следует применять по назначению врача, даже если ребенок чувствует себя хорошо. При наличии вопросов по применению препарата обратитесь к лечащему врачу Вашего ребенка.

Подобно всем лекарственным препаратам препарат может вызывать нежелательные реакции, однако они возникают не у всех. Нежелательные реакции, зарегистрированные при применении препарата Оркамби  , перечислены ниже. Серьезные нежелательные реакции препарата Оркамби  включают повышение уровня ферментов печени в крови, поражение печени и прогрессирование ранее существовавшего тяжелого заболевания печени. Данные серьезные нежелательные реакции встречаются нечасто (может возникать не более чем у 1 человека из 100). Немедленно обратитесь к лечащему врачу Вашего ребенка в случае возникновения следующих симптомов: • боль или дискомфорт в правой верхней части живота (брюшной полости) • пожелтение кожи или белков глаз • потеря аппетита • тошнота или рвота • спутанность сознания • потемнение мочи Немедленно свяжитесь с врачом Вашего ребенка при наличии каких-либо из указанных реакций. Страница 8 из 10 Другие возможные нежелательные реакции, которые могут наблюдаться при приеме препарата Оркамби  Очень часто (могут возникать у более чем 1 человека из 10) • головная боль • заложенность носа • одышка • влажный кашель • увеличение количества мокроты • диарея (понос) • тошнота • боль в верхней части живота Часто (могут возникать не более чем у 1 человека из 10) • инфекция верхних дыхательных путей • ринит (насморк) • ощущение стеснения в груди • боль в горле • ринорея (обильное отделяемое из носа) • бронхоспазм (сужение бронхов, может проявляться одышкой, кашлем, затруднением при дыхании, свистящими или жужжащими звуками в грудной клетке) • метеоризм (избыточное образование кишечных газов) • рвота • повышение уровней «печеночных» ферментов по результатам анализа крови • кожная сыпь • нерегулярные менструации • дисменорея (болезненные менструации) • метроррагия (маточное кровотечение) • повышение активности фермента креатинфосфокиназы в крови Нечасто (могут возникать не более чем у 1 человека из 100) • повышение артериального давления (артериальная гипертензия) • холестатический гепатит (воспаление печени, которое приводит к застою желчи) • печеночная энцефалопатия (потенциально обратимый синдром нарушения функций головного мозга у больных с прогрессирующей печеночной недостаточностью) • меноррагия (обильные менструации) • аменорея (отсутствие или прекращение менструаций) • полименорея (слишком частые менструации) • олигоменорея (скудные или редкие менструации) Дополнительные нежелательные реакции у детей взрослых и подростков. Однако повышения уровней печеночных ферментов в крови чаще наблюдались у детей младшего возраста, чем у взрослых. Сообщение о нежелательных реакциях Страница 9 из 10 Если у Вашего ребенка возникают какие-либо нежелательные реакции, проконсультируйтесь с врачом Вашего ребенка. Данная рекомендация распространяется на любые возможные нежелательные реакции, в том числе на не перечисленные в листке- вкладыше. Вы также можете сообщить о нежелательных реакциях в информационную базу данных по нежелательным реакциям (действиям) на лекарственные препараты, включая сообщения о неэффективности лекарственных препаратов, выявленным на территории государства – члена Евразийского экономического союза. Сообщая о нежелательных реакциях, Вы помогаете получить больше сведений о безопасности препарата. Российская Федерация Федеральная служба по надзору в сфере здравоохранения (Росздравнадзор) Адрес: 109012, г. Москва, Славянская площадь, д. 4, стр. 1 Тел.: +7 800 550 99 03 Электронная почта: pharm@roszdravnadzor.gov.ru Интернет-сайт: https://roszdravnadzor.gov.ru/

 Сообщите лечащему врачу о том, что Ваш ребенок принимает, недавно принимал или может начать принимать какие-либо другие препараты. Особенно важно сообщить о следующих препаратах: • Противоаллергические средства (используемые для лечения аллергии и (или) астмы), например: монтелукаст и фексофенадин; • Антибиотики (используемые для лечения бактериальных инфекций), например: кларитромицин, телитромицин, эритромицин, рифампицин, рифабутин, рифапентин; • Противосудорожные препараты (применяемые для лечения приступов [эпилептических припадков]), например: фенобарбитал, карбамазепин, фенитоин; • Противогрибковые средства (используемые для лечения грибковых инфекций), например: итраконазол, кетоконазол, позаконазол, вориконазол, флуконазол; • Противовоспалительные препараты (используемые для лечения воспаления), например: ибупрофен; • Бензодиазепины (используемые для лечения тревоги или бессонницы [инсомнии], возбуждения и т. д.), например: мидазолам, триазолам; • Иммунодепрессанты (применяемые после трансплантации органов), например: циклоспорин, эверолимус, сиролимус, такролимус; • Ингибиторы протонной помпы (применяемые для лечения кислотного рефлюкса и язв): омепразол, эзомепразол, лансопразол; • Антагонисты Н2-гистаминовых рецепторов (используемые для снижения кислотности желудка), например: ранитидин; • Препараты растительного происхождения, например: зверобой продырявленный (Hypericum perforatum); • Сердечные гликозиды (используются для лечения легкой и умеренной застойной сердечной недостаточности и нарушения сердечного ритма, называемого фибрилляцией предсердий), например: дигоксин; • Антикоагулянты (применяются для предотвращения образования или роста тромбов в крови и кровеносных сосудах), например: варфарин, дабигатран; • Антидепрессанты (применяемые для лечения депрессии), например: циталопрам, эсциталопрам, сертралин, бупропион; • Кортикостероидные препараты (применяемые для купирования воспаления): метилпреднизолон и преднизон; • Контрацептивные средства (используемые для предотвращения беременности); Страница 5 из 10 • Пероральные гипогликемические препараты (используются для лечения сахарного диабета 2-го типа): репаглинид. Имеются данные о ложноположительных результаты анализа мочи на тетрагидроканнабинол (ТГК — активный компонент каннабиса) у пациентов, принимающих препарат Оркамби  . Врач Вашего ребенка может запросить еще один тест для проверки результатов. Препарат Оркамби  с пищей См. раздел 3.

 . Перед приемом препарата Оркамби  проконсультируйтесь с лечащим врачом. Перед назначением препарата врач направит Вашего ребенка на генетический анализ, чтобы убедиться, что препарат ему подойдет. Препарат Оркамби  не следует применять пациентам, которые не являются носителями двух копий мутации F508del в гене CFTR. Перед приемом препарата Оркамби  проконсультируйтесь с лечащим врачом Вашего ребенка, если вам сообщили, что у Вашего ребенка заболевание печени или почек, так как врачу, возможно, нужно будет скорректировать дозу препарата Оркамби  . У некоторых пациентов, получавших препарат Оркамби  , часто наблюдались отклонения биохимических показателей функции печени от нормы. Если у Вашего ребенка возникнут какие-либо из перечисленных ниже симптомов, свидетельствующих о возможных проблемах с печенью, немедленно сообщите об этом его лечащему врачу: • боль или дискомфорт в правой верхней части живота (брюшной полости) • пожелтение кожи или белков глаз • потеря аппетита • тошнота или рвота • потемнение мочи • спутанность сознания Страница 3 из 10 Врач Вашего ребенка должен провести несколько анализов крови, чтобы проверить печень Вашего ребенка до и во время приема препарата Оркамби  , особенно в течение первого года лечения. Сообщите лечащему врачу Вашего ребенка до начала применения препарата Оркамби  , если: • у Вашего ребенка тяжелая почечная недостаточность (показатель клиренс креатинина у него 30 мл/мин и менее) или почки полностью отказали; • у Вашего ребенка тяжелое заболевание печени, которое прогрессирует; • у Вашего ребенка тяжелая печеночная недостаточность; • генетический анализ показал, что у Вашего ребенка есть другие мутации (мутации класса III) в гене CFTR; • Вашему ребенку проводилась пересадка органов; • у Вашего ребенка признаки обострения легочной инфекции (повышение температуры тела, нарастание кашля и одышки, гнойная мокрота, боль в грудной клетке). Если что-либо из вышеуказанного относится к Вашему ребенку, проконсультируйтесь с лечащим врачом Вашего ребенка до начала применения препарата Оркамби  . У пациентов, начинающих лечение препаратом Оркамби  , наблюдались такие явления со стороны органов дыхания, как одышка, стеснение в груди или сужение дыхательных путей, особенно у пациентов с плохой функцией легких. Если у Вашего ребенка плохая функция легких, врач Вашего ребенка может более внимательно наблюдать за ним, когда он начинает прием препарата Оркамби  . У некоторых пациентов, получавших препарат Оркамби  , наблюдалось повышение артериального давления. Врач Вашего ребенка может контролировать его артериальное давление во время лечения препаратом Оркамби  . У некоторых детей и подростков, получавших препарат Оркамби  и монотерапию ивакафтором (один из компонентов препарата Оркамби  ) отмечалась аномалия хрусталика глаза (катаракта) без какого-либо влияния на зрение. Врач может провести осмотр глаз Вашего ребенка до и во время лечения препаратом Оркамби  . Препарат Оркамби  не рекомендуется применять у пациентов, перенесших трансплантацию органов. Лабораторно-инструментальные исследования Перед назначением препарата, а также при продлении курса лечения препаратом врач должен контролировать у Вашего ребенка биохимические показатели функции печени (АЛТ, АСТ, билирубин), функцию легких и артериальное давление, а также регулярно направлять его на осмотр к офтальмологу (окулисту). Если при лабораторном обследовании у Вашего ребенка будут выявлены отклонения, возможно, потребуется сделать перерыв в приеме препарата. Когда анализы нормализуются, врач примет решение, можно ли Вашему ребенку продолжать лечение препаратом Оркамби  . Страница 4 из 10 При приеме препарата описаны случаи ложноположительных анализов мочи на тетрагидроканнабинол (этот анализ проводят при подозрении на употребление марихуаны и других наркотиков на основе конопли). Дети Не давайте препарат детям в возрасте до 2 лет вследствие риска вероятной небезопасности. Для детей с 6 лет предназначен препарат в другой лекарственной форме.

Данные о влиянии препарата Оркамби  на способность управлять автомобилем и механизмами отсутствуют. Поскольку на фоне лечения могут возникнуть нежелательные реакции, если у ребенка возникнут нежелательные реакции, рекомендуется не ездить на велосипеде и не делать ничего другого, что требует полного внимания, пока симптомы не исчезнут. Препарат Оркамби  содержит натрий Данный препарат содержит менее 1 ммоль (23 мг) натрия в одном саше, то есть, по сути, не содержит натрия.