Эльфабрио®

® , и для чего его применяют. ® , и для чего его применяют Действующим веществом препарата Эльфабрио ® является пэгунигалзидаза альфа. Оно относится к группе средств для ферментозаместительной терапии. Препарат Эльфабрио ® применяется для длительной ферментозаместительной терапии у взрослых пациентов в возрасте от 18 лет с подтвержденным диагнозом болезни Фабри (дефицит альфа-галактозидазы А).

Не применяйте препарат Эльфабрио ® : • если у Вас аллергия на пэгунигалзидазу альфа или любые другие компоненты препарата (перечисленные в разделе 6 листка-вкладыша).

® . ® Всегда применяйте препарат в полном соответствии с рекомендациями лечащего врача. При появлении сомнений посоветуйтесь с лечащим врачом. Препарат Эльфабрио ® должен применяться только под наблюдением врача, имеющего опыт лечения болезни Фабри или других подобных заболеваний, и должен вводиться только медицинским работником. Ваш врач может посоветовать Вам проходить лечение на дому, если Вы соответствуете определенным критериям. Если Вы хотите проходить лечение в домашних условиях, обсудите этот вопрос со своим лечащим врачом. Рекомендуемая доза Дозу препарата для Вас определит врач, исходя из Вашей массы тела. Рекомендуемая доза составляет 1 мг на каждый 1 кг массы тела 1 раз в две недели. Путь и (или) способ введения Препарат Эльфабрио ® выпускается во флаконах в виде концентрата для приготовления раствора для инфузий. Перед применением его необходимо развести в 0,9 % растворе натрия хлорида. После приготовления препарат Эльфабрио ® будет вводить Вам медицинский работник путем капельной внутривенной инфузии. Если у Вас есть какие-либо дополнительные вопросы по применению этого лекарства, обратитесь к своему лечащему врачу. Продолжительность лечения Лечение препаратом Эльфабрио ® проводят длительно. Важно применять препарат, пока лечащий врач не отменит лечение. Если Вы получили препарата Эльфабрио ® больше, чем следовало Если Вам ввели больше препарата, чем следовало, сообщите об этом своему лечащему врачу и оставайтесь под его наблюдением. Если Вы забыли применить препарат Эльфабрио ® Если Вы забыли применить очередную дозу препарата Эльфабрио ® , не беспокойтесь. Обратитесь к лечащему врачу, чтобы определить время применения препарата. Важно следовать графику введения препарата и не пропускать запланированные введения. Не применяйте двойную дозу, чтобы компенсировать пропущенную дозу. Если Вы прекратили применение препарата Эльфабрио ® Ваш лечащий врач порекомендует Вам, как долго следует продолжать лечение препаратом Эльфабрио ® . Ваше состояние может ухудшиться, если Вы прекратите применение препарата без консультации с врачом. При наличии вопросов по применению препарата обратитесь к лечащему врачу. Рекомендуемая доза пэгунигалзидазы альфа составляет 1 мг/кг массы тела каждые две недели. Пациенты, переходящие с терапии агалсидазой альфа или бета В течение первых трех месяцев (6 инфузий) лечения препаратом Эльфабрио ® следует продолжить предшествующую схему премедикации с поэтапной ее отменой в зависимости от индивидуальной переносимости. Особые группы пациентов Пациенты с нарушением функции почек и печени Не требуется коррекции режима дозирования у пациентов с почечной или печеночной недостаточностью. Пациенты пожилого возраста Безопасность и эффективность применения препарата Эльфабрио ® у пациентов в возрасте старше 65 лет не оценивались, поэтому для таких пациентов нельзя рекомендовать какие-либо альтернативные режимы дозирования. У пожилых пациентов может применяться тот же Дети Безопасность и эффективность применения препарата Эльфабрио ® у детей и подростков в возрасте до 18 лет не установлены, поэтому для таких пациентов рекомендации по режиму дозирования в настоящее время отсутствуют. Способ применения Только для внутривенных инфузий. Запрещается вводить препарат Эльфабрио ® через одну инфузионную систему одновременно с другими лекарственными препаратами. Инструкции по разведению лекарственного препарата перед применением представлены выше. Разведенный раствор следует вводить путем внутривенной инфузии через фильтр с низким уровнем связывания белка, с диаметром пор 0,2 мкм. Необходимо наблюдать за пациентом в течение 2 часов после завершения инфузии для выявления инфузионных реакций. Проведение инфузии в домашних условиях Возможность инфузионного введения препарата Эльфабрио ® в домашних условиях может быть рассмотрена для пациентов, которые хорошо переносят инфузии и не имеют в анамнезе случаев развития умеренных или тяжелых инфузионных реакций (ИР) в течение нескольких месяцев. Решение о переводе пациента на инфузии в домашних условиях должно приниматься после оценки рисков и на основании рекомендации лечащего врача. Состояние пациента при этом должно быть стабильным. Медицинскому работнику должны быть доступны все необходимые средства для проведения инфузии в домашних условиях. Медицинский работник должен быть доступен на протяжении всего времени проведения домашней инфузии и в течение некоторого времени после инфузии. Перед началом инфузии в домашних условиях лечащий врач и/или медсестра должны провести соответствующее обучение пациента и/или лица, осуществляющего уход за пациентом. Доза и скорость инфузии, используемые в домашних условиях, должны оставаться такими же, как и в условиях лечебного учреждения; их следует менять только под наблюдением лечащего врача. Скорость введения и продолжительность инфузии Рекомендуемые дозы и продолжительность внутривенного введения препарата Эльфабрио ® Начальная инфузия 1 мг/кг массы тела каждые две недели Масса тела (кг) Общий объем (мл) Время инфузии Скорость инфузии* до 70 150 мл не менее 3 часов 0,83 мл/мин (50 мл/ч) 70 – 100 250 мл не менее 3 часов 1,39 мл/мин (83,33 мл/ч) более 100 500 мл не менее 3 часов 2,78 мл/мин (166,67 мл/ч) Поддерживающая инфузия Целевая продолжительность инфузии может быть достигнута в зависимости от индивидуальной переносимости лечения. Увеличение скорости инфузии следует осуществлять постепенно, начиная со скорости, указанной для начальной инфузии. 1 мг/кг массы тела каждые две недели Масса тела (кг) Общий объем (мл) Время инфузии Скорость инфузии* до 70 150 мл не менее 1,5 часов 1,68 мл/мин (100 мл/ч) 70 – 100 250 мл не менее 1,5 часов 2,78 мл/мин (166,67 мл/ч) более 100 500 мл не менее 1,5 часов 5,56 мл/мин (333,33 мл/ч) *скорость инфузии может быть скорректирована в случае развития инфузионной реакции. В случае развития ИР, включая реакции гиперчувствительности или анафилактические реакции, возникающие во время инфузии, введение препарата необходимо немедленно прекратить и начать соответствующее медикаментозное лечение. В случае развития нежелательных явлений в ходе инфузии препарата в домашних условиях введение препарата необходимо немедленно прекратить и обратиться за медицинской помощью. Последующие инфузии необходимо проводить в условиях лечебного учреждения.

реакции называются инфузионными и иногда могут быть тяжелыми. • Инфузионные реакции могут проявляться головокружением, головной болью, тошнотой, снижением артериального давления, чувством общего недомогания и жаром. Если у Вас возникнет реакция, связанная с инфузией, Вы должны немедленно сообщить об этом своему лечащему врачу. • Если у Вас имеется инфузионная реакция, Вам могут назначить дополнительные лекарства для лечения или предотвращения таких реакций в будущем. Эти лекарства могут включать лекарства, используемые для лечения аллергии (антигистаминные препараты), лекарства, используемые для лечения лихорадки (жаропонижающие), и лекарства для контроля воспаления (кортикостероиды). • Если инфузионная реакция является серьезной, Ваш врач немедленно прекратит инфузию и начнет проводить Вам соответствующее лечение. • Если инфузионные реакции являются серьезными, и/или наблюдается потеря эффекта от проводимого лечения, Ваш врач может провести анализ крови, чтобы проверить наличие антител, которые могли бы повлиять на результат Вашего лечения. • Даже если у Вас развивались инфузионные реакции, в большинстве случаев Вы все же сможете получать лечение препаратом Эльфабрио ® . В очень редких случаях бывает так, что Ваша иммунная система не способна распознать препарат Эльфабрио ® , что может привести к иммунологическому поражению почек (мембранопролиферативный гломерулонефрит). В ходе клинических исследований был зарегистрирован только один случай такого поражения, единственными симптомами которого было временное ухудшение функции почек, сопровождавшееся увеличением содержания белка в моче. Симптомы исчезли после отмены препарата. Дети и подростки Препарат Эльфабрио ® не применяется у детей и подростков в возрасте до 18 лет, поскольку эффективность и безопасность препарата Эльфабрио ® в данной возрастной группе не установлены. Подобно всем лекарственным препаратам препарат Эльфабрио ® может вызывать нежелательные реакции, однако они возникают не у всех. Большинство нежелательных реакций возникают во время инфузии или вскоре после нее (инфузионные реакции, связанные с инфузией, см. раздел 2 «Меры предосторожности и особые указания»). Во время лечения препаратом Эльфабрио ® у Вас могут возникнуть некоторые из указанных ниже нежелательных реакций. Серьезные нежелательные реакции Часто (могут возникать не более чем у 1 человека из 10): • серьезные аллергические реакции (реакции гиперчувствительности), симптомы которых включают чрезмерное и продолжительное сокращение мышц дыхательных путей, вызывающее затрудненное дыхание (бронхоспазм), отек лица, губ и горла, свистящее дыхание, низкое артериальное давление, крапивницу, затрудненное глотание, сыпь, одышку, покраснение кожи с ощущением жара (приливы крови), дискомфорт в груди, зуд, чихание и заложенность носа. В случае развития таких нежелательных реакций прекратите инфузию и немедленно обратитесь за медицинской помощью. Ваш врач назначит Вам лекарственную терапию, если это необходимо. Другие возможные нежелательные реакции, которые могут наблюдаться при применении препарата Эльфабрио ® Часто (могут возникать не более чем у 1 человека из 10): • инфузионные реакции • слабость (астения) • тошнота • сыпь • боль в животе • головокружение • боль в конечности • боль в грудной клетке • головная боль • боль в мышцах (миалгия, скелетно-мышечная боль) • боль в суставах (артралгия) • онемение, ощущение покалывания «иголками» (парестезии) • зуд • диарея • рвота • озноб • покраснение кожи (эритема) • головокружение с ощущением вращения (вертиго) • изменение нормального ритма сердца (наджелудочковые экстрасистолы) • нервозность (ажитация) Нечасто (могут возникать не более чем у 1 человека из 100): • дрожание (тремор) • повышение артериального давления (гипертензия) • бронхоспазм (сокращение мышц бронхов, вызывающее нарушение проходимости дыхательных путей) и затрудненное дыхание • раздражение горла • повышение температуры тела • нарушения сна (бессонница) • синдром беспокойных ног • повреждение нервов верхних и нижних конечностей, вызывающее боль, онемение, чувство жжения или покалывания (периферическая нейропатия) • неврологическая боль (невралгия) • ощущение жжения • покраснение кожи с ощущением жара (приливы крови) • болезнь, при которой кислота из желудка забрасывается в пищевод (гастроэзофагеальная рефлюксная болезнь) • воспаление слизистой оболочки желудка (гастрит) • нарушения пищеварения (диспепсия) • повышенное газообразование (флатуленция) • снижение потоотделения (гипогидроз) • иммунологическое поражение почек (мембранопролиферативный гломерулонефрит), сопровождающееся увеличением содержания белка в моче и ухудшением функции почек • хроническая болезнь почек • избыток белка в моче (протеинурия) • повреждение тканей вследствие попадания лекарственного средства, которое обычно вводится в вену, в окружающие ткани (экстравазация в месте инфузии) • отек руки или ноги (лимфатический отек) • гриппоподобное заболевание • заложенность носа и чихание • боль в месте инфузии • повышение уровня печеночных ферментов и мочевой кислоты в крови, увеличение соотношения белка и креатинина в моче, лейкоциты в моче (лабораторные анализы) • увеличение веса • низкое артериальное давление (гипотензия) • снижение частоты сердечных сокращений (брадикардия) • утолщение стенки желудочка сердца • одышка • боль в сосках • отек в месте инфузии Сообщение о нежелательных реакциях Если у Вас возникают какие-либо нежелательные реакции, проконсультируйтесь с врачом. Данная рекомендация распространяется на любые возможные нежелательные реакции, в том числе на не перечисленные в листке-вкладыше. Вы также можете сообщить о нежелательных реакциях напрямую через систему сообщений государств – членов Евразийского экономического союза. Сообщая о нежелательных реакциях, Вы помогаете получить больше сведений о безопасности препарата. Российская Федерация Федеральная служба по надзору в сфере здравоохранения Адрес: 109012, г. Москва, Славянская площадь, д. 4, стр. 1 Телефон: +7 800 550-99-03 Электронная почта: pharm@roszdravnadzor.gov.ru или npr@roszdravnadzor.gov.ru Сайт в информационно-телекоммуникационной сети «Интернет»: www. roszdravnadzor.gov.ru

Если Вы беременны или кормите грудью, предполагаете, что забеременели, или планируете беременность, перед началом применения препарата проконсультируйтесь с лечащим врачом. Беременность Вам не следует применять препарат Эльфабрио ® , если Вы беременны, поскольку опыт применения данного препарата во время беременности отсутствует. Грудное вскармливание Неизвестно, проникает ли пэгунигалзидаза альфа в грудное молоко. Сообщите Вашему врачу, если Вы кормите грудью или планируете это делать. Ваш лечащий врач решит – прекратить ли грудное вскармливание или прекратить применение препарата Эльфабрио ® с учетом преимуществ грудного вскармливания для Вашего ребенка и пользы применения препарата Эльфабрио ® для Вас.

® Сообщите лечащему врачу о том, что Вы применяете, недавно применяли или можете начать применять какие-либо другие препараты.

® . ® Перед применением препарата Эльфабрио ® проконсультируйтесь с лечащим врачом. Если Вы получаете лечение препаратом Эльфабрио ® , то у Вас могут возникнуть

Препарат Эльфабрио ® может вызвать головокружение или головокружение с ощущением вращения (вертиго) (см. раздел 4). В случае возникновения таких нежелательных реакций воздержитесь от управления транспортными средствами и работы с механизмами, пока не почувствуете себя лучше. Препарат Эльфабрио ® содержит натрий Препарат Эльфабрио ® содержит 46 мг натрия (основной компонент пищевой/столовой соли) в каждом флаконе (10 мл концентрата). Это эквивалентно 2 % от рекомендуемого для взрослого человека максимального ежедневного поступления соли с пищей. Препарат Эльфабрио ® содержит 11,5 мг натрия (основной компонент пищевой/столовой соли) в каждом флаконе (2,5 мл концентрата). Это эквивалентно 1 % от рекомендуемого для взрослого человека максимального ежедневного поступления соли с пищей.

® Болезнь Фабри – это редкое генетическое заболевание, при котором поражается большое количество структур организма. У пациентов с болезнью Фабри жировые вещества не удаляются из клеток организма и накапливаются в стенках кровеносных сосудов, что может привести к нарушению функции органов. Эти жировые вещества накапливаются в клетках, потому что у пациентов не хватает фермента альфа-галактозидазы А, отвечающего за их расщепление. Препарат Эльфабрио ® используется в течение длительного времени для восполнения дефицита или замещения отсутствующего фермента у взрослых пациентов с подтвержденным диагнозом болезни Фабри. Если улучшение не наступило или Вы чувствуете ухудшение, необходимо обратиться к врачу.